Lijekovi bez roditelja: popis s imenima, namjenom, indikacijama i kontraindikacijama

Siročad lijekovi - to su oni koji se koriste za liječenje rijetkih bolesti. Nazivaju ih i "siročadi". Čini se da ako je bolest rijetka, onda ju je teško upoznati.

Zapravo djeluje paradoks. Unatoč rijetkosti, u kombinaciji pacijenata s takvim dijagnozama ima puno. Na primjer, u europskim zemljama ima ih 30 milijuna ljudi, odnosno otprilike svaka 15. osoba pati od bolesti siročadi. Za njihovo liječenje namijenjeni su posebni lijekovi.

Registracija lijekova siročadi

Takvi lijekovi obično slijede isti put proizvodnje i registracije kao i konvencionalni lijekovi. No, pružaju im se neke pogodnosti koje potiču proizvođače da ulažu posebno u njihov razvoj.

Provodi se vladina intervencija za potporu proizvodnji na različite načine: porezne olakšice i poticaji, pojednostavljeni postupak prijema na domaće tržište, subvencioniranje razvoja, povećanje razdoblja ekskluzivnosti na tržištu.

Tko dodjeljuje status

Status lijeka bez roditelja dodjeljuje lijekovima Odbor za lijekove bez roditelja Europske agencije za lijekove (Mine, Mine). Zatim odobrava Europska komisija. Tek nakon toga izdaje se potvrda o registraciji.

Zahtjevi

Da bi zahtjev za odobravanje lijeka za status siročadi bio odobren, mora ispunjavati sljedeće uvjete:

1. Mora se koristiti za dijagnozu, terapiju ili prevencija bolesti, koji ugrožava život osobe ili ima kronični oblik.
2. Bolest se ne bi trebala pojaviti više od 5 od 10.000 ljudi u zemljama Europske Unije ili bi trebalo biti malo vjerojatno da će prodaja farmaceutskog proizvoda pokriti troškove, potrebno za njegov razvoj.
3. Ne postoji odgovarajući način dijagnosticiranja, liječenja ili prevencije bolesti ili, ako je stvoren, dotični lijek trebao bi pomoći pacijentima s takvom bolešću.

Na razini zakona

U Rusiji je krajem ožujka 2010. odobren Zakon "o cirkulaciji lijekova", koji predviđa državnu regulaciju cijena lijekova koji se smatraju najvažnijim i vitalnim. Istodobno, u konačnoj verziji nije bilo spominjanja takozvanih lijekova siročadi. Takav je amandman nestao iz zakona nakon prvog lektoriranja Državne Dume.

Zbog toga je nekoliko desetaka dobrotvornih zaklada ujedinjeni u obraćanju predsjedniku Rusije. Zatražili su legalizaciju prometa siročadi i pojednostavljenje načina njihovog uvoza i registracije u zemlji.

Na kraju je objavljena službena izjava na internetskoj stranici Ministarstva zdravstva. Dakle, postupak uvoza takvih lijekova pojednostavljen je. Sada to nije više od 5 dana.

Uvozna dozvola za osobnu upotrebu izdaje se u elektroničkom obliku s digitalnim potpisom. Zahvaljujući tome, pacijenti iz udaljenih regija neće morati posjetiti glavni grad, stajati u redovima za urede kako bi dobili dozvolu.

Bolesti siročadi

Primjeri bolesti siročadi su:

1. Mukopolisaharidoza. Nasljedna bolest u teškom obliku, koja se odnosi na metaboličke poremećaje. U Rusiji se u prosjeku svake godine rodi oko 15 ljudi s takvom bolešću.
2. Hemofilija. Nasljedna patologija, u kojem dijagnosticira se nedostatak faktora zgrušavanja krvi, zbog čega se proces usporava. U Rusiji je registrirano 8 tisuća. bolesnika.
3. Kronična kandidijaza sluznice. Uzročnik je gljiva roda Candida. Obično se pojavljuje kod djece mlađe od 18 godina.

Osim toga, ovaj popis uključuje mukormikozu, zigomikozu, timom, maligni sarkom mekog tkiva, cističnu fibrozu, hiperprolaktinemiju, Rettov sindrom, ulcerozni kolitis želuca, Majidov sindrom, aniridiju. To nisu jedine patologije siročadi – njihov je popis mnogo veći.

Popis popularnih lijekova

Najpoznatiji lijekovi siročadi za bolesti su:

1. "Soliris". Aktivni sastojak je ekulizumab. Lijek je imunosupresiv. Indikacije za uporabu-atipični hemolitičko-uremički sindrom, kao i paroksizmalna noćna hemoglobinurija. Kontraindikacije uključuju bakterioznu bolest, aktivnu zaraznu leziju, nedostatak cijepljenja, patologiju jetre i bubrega u teškom obliku.
2. "Enplate". Glavni aktivni sastojak je romiplostim. Lijek je propisan za idiopatsku trombocitopeničnu purpuru.
3. "Elapraza". Glavna komponenta je idursulfaza. Lijek je propisan za mukopolisaharidozu drugog tipa.
4. "Tracklir". Glavna tvar u lijeku je bosentan. Koristi se kod plućne hipertenzije.
5. "Enbrel". Etanercept je prisutan u sastavu lijeka. Propisan je za juvenilni artritis sa sustavnim početkom.
6. "Pogledat ćemo". Aktivni sastojak je galsulfaza. Alat se koristi za četvrtu vrstu mukopolisaharidoze.
7. "Actemra". Sadrži tocilizumab. Propisan je za juvenilni artritis sa sustavnim početkom.
8. "Revolade". Aktivni sastojak je eltrombopag. Lijek se koristi za idiopatsku trombocitopeničnu purpuru.
9. "Aldazurim". Glavna tvar je laronidaza. Propisan je za prvu vrstu mukopolisaharidoze.
10. "Ilaris". Aktivni sastojak je kanakinumab. Alat se koristi za juvenilni artritis sa sustavnim početkom.
11. "Privijen". Njegova aktivna komponenta je ljudski imunoglobulin. Lijek je propisan za idiopatsku trombocitopeničnu purpuru.
12. "Replagal". Djelatna tvar je agalsidaza alfa. Propisan je za Fabrijevu bolest.
13. "Eksidjad". Aktivni sastojak je deferasiroks. Lijek se koristi za nespecificiranu aplastičnu anemiju.
14. "Orfadin". Aktivni sastojak je nitizinon. Propisan je za tirozinemiju.
15. "Adempas". Sadrži riociguat. Propisan je za plućnu hipertenziju.
16. "Opsamit". Sadrži macitentan. Koristi se kod plućne hipertenzije.
17. "Revacion". Sastav sadrži sildenafil. Propisano za plućnu hipertenziju.
18. "Majozime". Glavna komponenta je alglukozidaza alfa. Lijek se koristi za Pompeovu bolest.
19. "Veo". Glavni aktivni sastojak je Miglustat. Propisan je za sfingolipidoze.
20. "Ventavis". Sadrži iloprost. Propisano za plućnu hipertenziju.
21. "Fabrazim". Sadrži agalsidazu beta. Propisano za sfingolipidoze.
22. "Volibris". Aktivni spoj je ambrisentan. Propisano za plućnu hipertenziju.
23. "Ilomedin". Aktivna komponenta – iloprost. Lijek se koristi za plućnu hipertenziju.

Ovaj popis lijekova bez roditelja smatra se najpopularnijim među onima koji su propisani za bolesti.

Kontraindikacije

Lijekovi su zabranjeni za uzimanje s povećanom osjetljivošću na aktivni spoj lijeka, kao i kod teških oblika patologija jetre i bubrega. Djeca se daju tek nakon odobrenja liječnika.

Zaključak

Dakle, popis lijekova bez roditelja je popis lijekova koji su propisani za bolesti iz istoimene skupine. Takve se patologije smatraju rijetkim.

Tvrtkama se pružaju pogodnosti za razvoj lijekova bez roditelja. Registracija se provodi na isti način kao i kod ostalih farmaceutskih proizvoda, ali uz dodatnu potvrdu odgovarajuće Komisije.

Što se tiče pacijenata, mora se imati na umu da lijek treba propisati isključivo liječnik. Ne preporučuje se neovisna kupnja lijekova, jer možda neće donijeti željeni rezultat, već samo pogoršati tijek bolesti.